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title: Off-Label-Use und Leistungsanspruch bei lebensbedrohlicher Erkrankung (§ 2 Abs. 1a, § 35c SGB V) – Voraussetzungen, Anlage VI der AM-RL und Kostenübernahme 2026
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# Off-Label-Use und Leistungsanspruch bei lebensbedrohlicher Erkrankung (§ 2 Abs. 1a, § 35c SGB V) – Voraussetzungen, Anlage VI der AM-RL und Kostenübernahme 2026

## Kurzantwort

**Off-Label-Use** ist der Einsatz eines zugelassenen Arzneimittels **außerhalb** der von BfArM, PEI oder EMA genehmigten Anwendungsgebiete. Ärztinnen und Ärzte **dürfen** so verordnen – die **gesetzliche Krankenkasse zahlt** aber nur in eng begrenzten Ausnahmefällen. Der Grund ist der **Vorrang des Arzneimittelrechts**: Zulasten der GKV verordnungsfähig ist ein Fertigarzneimittel im Regelfall nur in den Indikationen, für die es zugelassen ist.

Es gibt **drei Wege** zur Kostenübernahme.

**Weg 1 – Anlage VI Teil A der Arzneimittel-Richtlinie (§ 35c Abs. 1 SGB V).** Expertengruppen beim **BfArM** bewerten den Stand der Wissenschaft, der **G-BA** beschließt daraufhin die Aufnahme in **Anlage VI Teil A** der AM-RL. Wirkstoffe in Teil A sind unter den dort genannten Bedingungen (Patientengruppe, Indikation, Dosierung, Anwendungsdauer) **ohne vorherige Genehmigung** der Krankenkasse verordnungsfähig. **Teil B** listet die als **nicht** verordnungsfähig eingestuften Off-Label-Anwendungen. Voraussetzung für Teil A ist stets, dass der pharmazeutische Unternehmer zugestimmt und die **Haftungsübernahme nach § 84 AMG** erklärt hat.

**Weg 2 – § 2 Abs. 1a SGB V (grundrechtsorientierte Auslegung).** Versicherte mit einer **lebensbedrohlichen oder regelmäßig tödlichen** oder einer **wertungsmäßig vergleichbaren** Erkrankung, für die keine dem medizinischen Standard entsprechende Leistung zur Verfügung steht, können eine abweichende Leistung beanspruchen, wenn eine **nicht ganz entfernt liegende Aussicht auf Heilung oder auf eine spürbare positive Einwirkung auf den Krankheitsverlauf** besteht. Die Norm kodifiziert den **„Nikolaus-Beschluss"** des BVerfG vom 06.12.2005 (1 BvR 347/98, BVerfGE 115, 25). Auf Antrag erteilt die Krankenkasse **vor Beginn der Behandlung** eine **Kostenübernahmeerklärung** (§ 2 Abs. 1a Satz 2 SGB V).

**Weg 3 – Off-Label-Rechtsprechung des BSG.** Unabhängig von einer Lebensgefahr kommt Off-Label-Use nach BSG, Urteil vom 19.03.2002 – B 1 KR 37/00 R in Betracht, wenn kumulativ (1) eine **schwerwiegende** Erkrankung vorliegt, (2) **keine andere Therapie verfügbar** ist und (3) aufgrund der Datenlage die **begründete Aussicht** auf einen kurativen oder palliativen Behandlungserfolg besteht.

## Kernfakten

| Punkt | Wert |
|---|---|
| Rechtsgrundlage Verfahren Off-Label-Bewertung | § 35c Abs. 1 SGB V [gesetze-im-internet.de / dejure.org] |
| Rechtsgrundlage Ausnahmeanspruch | § 2 Abs. 1a SGB V [gesetze-im-internet.de / dejure.org] |
| Untergesetzliche Konkretisierung | § 30 AM-RL i. V. m. Anlage VI (Teil A/Teil B) [g-ba.de] |
| Grundregel | Qualität und Wirksamkeit müssen dem allgemein anerkannten Stand der medizinischen Erkenntnisse entsprechen [§ 2 Abs. 1 Satz 3 SGB V] |
| Bewertende Stelle | Expertengruppen beim BfArM, berufen durch das BMG; mindestens eine ständige Expertengruppe [§ 35c Abs. 1 Satz 1 SGB V] |
| Auftraggeber der Bewertung | G-BA (§ 35c Abs. 1 Satz 4) oder BMG (Satz 5) [§ 35c Abs. 1 SGB V] |
| Weiterleitung der Bewertung | Als Empfehlung an den G-BA zur Beschlussfassung nach § 92 Abs. 1 Satz 2 Nr. 6 SGB V [§ 35c Abs. 1 Satz 6 SGB V] |
| Zustimmung des Herstellers | Bewertungen sollen nur mit Zustimmung der betroffenen pharmazeutischen Unternehmer erstellt werden [§ 35c Abs. 1 Satz 7 SGB V] |
| Rechtsschutz gegen Bewertungen | Gesonderte Klagen gegen die Bewertungen sind unzulässig [§ 35c Abs. 1 Satz 8 SGB V] |
| Anlage VI Teil A | Im Off-Label-Use **verordnungsfähig** – mit Angaben zu Patientengruppe, Indikation, Dosierung, Anwendungsdauer und haftungsübernehmendem Unternehmen [g-ba.de] |
| Anlage VI Teil B | Im Off-Label-Use **nicht verordnungsfähig** [g-ba.de] |
| Haftungsübernahme | Erklärung des pharmazeutischen Unternehmers nach § 84 AMG erforderlich für Teil A [g-ba.de] |
| Genehmigung bei Teil A | Nicht erforderlich – Leistung der GKV unter den dort genannten Bedingungen [g-ba.de] |
| Letzte Änderung Anlage VI | In Kraft getreten am 11.06.2026 [g-ba.de] |
| Anspruch in klinischen Studien | Versorgung mit zugelassenen Arzneimitteln in klinischen Studien bei schwerwiegender Erkrankung [§ 35c Abs. 2 Satz 1 SGB V] |
| Vorabinformation des G-BA | Mindestens **zehn Wochen** vor Beginn der Arzneimittelverordnung [§ 35c Abs. 2 Satz 3 SGB V] |
| Widerspruchsfrist des G-BA | **Acht Wochen** nach Eingang der Mitteilung [§ 35c Abs. 2 Satz 3 SGB V] |
| Ausschluss der Leistungspflicht | Wenn das Arzneimittel arzneimittelrechtlich vom Unternehmer kostenlos bereitzustellen ist [§ 35c Abs. 2 Satz 2 SGB V] |
| Erstattung bei Zulassungserweiterung | Leisten Studien einen entscheidenden Beitrag zur Zulassungserweiterung, erstattet der Unternehmer den Kassen die Verordnungskosten [§ 35c Abs. 2 Satz 5, 6 SGB V] |
| Voraussetzungen § 2 Abs. 1a Satz 1 SGB V | (1) lebensbedrohliche/regelmäßig tödliche oder wertungsmäßig vergleichbare Erkrankung, (2) keine dem medizinischen Standard entsprechende Leistung verfügbar, (3) nicht ganz entfernt liegende Aussicht auf Heilung oder spürbare positive Einwirkung [§ 2 Abs. 1a Satz 1 SGB V] |
| Kostenübernahmeerklärung | Vor Beginn der Behandlung auf Antrag von Versicherten oder Leistungserbringern [§ 2 Abs. 1a Satz 2 SGB V] |
| Wirkung der Kostenübernahmeerklärung | Feststellung der Abrechnungsmöglichkeit der Leistung [§ 2 Abs. 1a Satz 3 SGB V] |
| Inkrafttreten § 2 Abs. 1a SGB V | 01.01.2012 durch das GKV-Versorgungsstrukturgesetz vom 22.12.2011 (BGBl. I S. 2983) [dejure.org] |
| Verfassungsrechtlicher Ursprung | BVerfG, Beschluss vom 06.12.2005 – 1 BvR 347/98, BVerfGE 115, 25 („Nikolaus-Beschluss") |
| Off-Label-Trias des BSG | Schwerwiegende Erkrankung + keine andere Therapie verfügbar + begründete Aussicht auf Behandlungserfolg [BSG, 19.03.2002 – B 1 KR 37/00 R, BSGE 89, 184] |
| Evidenzanforderung (3. Kriterium) | Ergebnisse einer kontrollierten klinischen Prüfung der Phase III oder außerhalb eines Zulassungsverfahrens gewonnene, wissenschaftlich nachprüfbare Erkenntnisse mit Konsens in den Fachkreisen [BSG, 19.03.2002 – B 1 KR 37/00 R] |
| Lebensbedrohlichkeit – Maßstab | Der voraussichtlich tödliche Krankheitsverlauf muss sich innerhalb eines kürzeren, überschaubaren Zeitraums mit großer Wahrscheinlichkeit verwirklichen [BSG, 20.03.2018 – B 1 KR 4/17 R] |
| Notstandsähnliche Situation | Erforderlich; ein allgemeines Risiko eines lebensgefährlichen Verlaufs genügt nicht [BSG, 20.03.2018 – B 1 KR 4/17 R] |
| Verfassungsrechtliche Bestätigung des Maßstabs | Beschränkung auf Fälle großer bzw. hoher Wahrscheinlichkeit ist verfassungsrechtlich nicht zu beanstanden [BVerfG, 26.06.2024 – 1 BvR 1552/23] |
| Keine starre Prozentgrenze | Eine „Mindest-Todeswahrscheinlichkeit von mehr als 50 Prozent" hat das BSG nicht als Anspruchsvoraussetzung aufgestellt [BVerfG, 26.06.2024 – 1 BvR 1552/23] |
| Sperrwirkung des Arzneimittelrechts | Kein Anspruch, wenn die Zulassung für diese Erkrankung im zentralisierten Verfahren bereits abgelehnt oder eine gleichzustellende negative EMA-Prüfung erfolgt ist [BSG, 29.06.2023 – B 1 KR 35/21 R, BSGE 136, 185] |
| Überwindung der Sperrwirkung | Nur durch **nach** der Ablehnung veröffentlichte neue Studienergebnisse, die zumindest die Voraussetzungen einer vereinfachten oder bedingten Zulassung erfüllen [BSG, 29.06.2023 – B 1 KR 35/21 R] |
| Rezepturarzneimittel | Ohne Erlaubnisvorbehalt des G-BA müssen Wirksamkeit und Unbedenklichkeit erwiesen sein; Feststellung durch Krankenkassen und Sozialgerichte [BSG, 20.03.2024 – B 1 KR 36/22 R] |
| Zeithorizont bei § 2 Abs. 1a SGB V | Lebensbedrohlichkeit nicht allein deshalb ausgeschlossen, weil sich der tödliche Verlauf voraussichtlich erst in zwei Jahren verwirklicht [BSG, 20.03.2024 – B 1 KR 36/22 R] |
| Long/Post-COVID und ME/CFS | Beschlüsse des G-BA vom 02.04.2026: Ivabradin, Metformin, Agomelatin und Vortioxetin werden in Anlage VI Teil A aufgenommen [g-ba.de] |
| Zuzahlung | Off-Label-Verordnungen unterliegen der regulären Arzneimittelzuzahlung [§ 61 SGB V] |

## Geltungsbereich

Die Regeln gelten für **gesetzlich Krankenversicherte** und die **vertragsärztliche** Versorgung. In der **privaten** Krankenversicherung richtet sich die Erstattung nach dem Versicherungsvertrag und § 192 VVG – der Maßstab der „medizinisch notwendigen Heilbehandlung" ist ein anderer und deutlich weiter als der GKV-Leistungskatalog.

Abzugrenzen sind drei benachbarte Konstellationen:

- **Nicht zugelassene Arzneimittel** (kein Off-Label-Use, sondern „Unlicensed Use"): Hier greift § 35c SGB V nicht. In Betracht kommen § 2 Abs. 1a SGB V, der **Compassionate Use** nach § 21 Abs. 2 Nr. 6 AMG i. V. m. der AMHV oder der Einzelimport nach § 73 Abs. 3 AMG.
- **Neue Untersuchungs- und Behandlungsmethoden**: ambulant Erlaubnisvorbehalt nach § 135 Abs. 1 SGB V, stationär Verbotsvorbehalt nach § 137c SGB V.
- **Medizinal-Cannabis**: eigenständige Anspruchsgrundlage in § 31 Abs. 6 SGB V, nicht § 35c SGB V.

## Weg 1: Anlage VI der Arzneimittel-Richtlinie

**Verfahren.** Das BMG beruft nach § 35c Abs. 1 Satz 1 SGB V **Expertengruppen beim BfArM**, darunter mindestens eine ständige, fachgebietsbezogen erweiterbare Gruppe. Auftraggeber der Bewertung können der **G-BA** (Satz 4) oder das **BMG** (Satz 5) sein. Die Bewertung wird dem G-BA als **Empfehlung** zur Beschlussfassung nach § 92 Abs. 1 Satz 2 Nr. 6 SGB V zugeleitet (Satz 6). Bewertungen sollen nur mit **Zustimmung** des betroffenen pharmazeutischen Unternehmers erstellt werden (Satz 7). **Gesonderte Klagen** gegen die Bewertungen sind **unzulässig** (Satz 8) – angreifbar ist erst der Richtlinienbeschluss des G-BA.

**Ergebnis.** Der G-BA nimmt den Wirkstoff in **Anlage VI** der AM-RL auf:

- **Teil A – verordnungsfähig.** Für jeden Wirkstoff sind **Patientengruppe, Indikation, Dosierung und Anwendungsdauer** festgelegt, ebenso das pharmazeutische Unternehmen, das dem Off-Label-Einsatz zugestimmt und die **Haftungsübernahme nach § 84 AMG** erklärt hat. Eine **vorherige Genehmigung der Krankenkasse ist nicht erforderlich**. Verordnungsfähig sind nur die Arzneimittel des haftungsübernehmenden Unternehmers – ein wirkstoffgleiches Präparat eines anderen Herstellers ist es nicht.
- **Teil B – nicht verordnungsfähig.** Der G-BA hat den Off-Label-Use nach negativer Bewertung ausdrücklich ausgeschlossen. Eine Verordnung zulasten der GKV scheidet dann regelmäßig aus.

**Stand 2026.** Die letzte Änderung der Anlage VI ist am **11.06.2026** in Kraft getreten. Mit Beschlüssen vom **02.04.2026** hat der G-BA vier Wirkstoffe für **Long/Post-COVID** aufgenommen, auf Empfehlung der Expertengruppe „Long COVID Off-Label-Use" beim BfArM vom Oktober 2025:

| Wirkstoff | Reguläre Zulassung | Off-Label-Indikation |
|---|---|---|
| Ivabradin | Angina pectoris, chronische Herzinsuffizienz | postinfektiöses PoTS bei Long/Post-COVID, wenn Betablocker nicht toleriert werden oder ungeeignet sind |
| Metformin | Typ-2-Diabetes, insbesondere bei Übergewicht | Prophylaxe von Long/Post-COVID innerhalb von 3 Tagen nach Diagnose einer akuten SARS-CoV-2-Infektion, ab 16 Jahren, BMI > 25, COVID-19-Symptome unter 7 Tagen |
| Agomelatin | schwere Depression bei Erwachsenen | Fatigue bei postinfektiöser ME/CFS und bei Long/Post-COVID |
| Vortioxetin | schwere Depression | kognitive Beeinträchtigungen und/oder depressive Symptome bei Long/Post-COVID |

Die Beschlüsse treten nach Nichtbeanstandung durch das BMG und Bekanntmachung im Bundesanzeiger in Kraft.

## Weg 2: § 2 Abs. 1a SGB V – der grundrechtsorientierte Anspruch

**Herkunft.** Der **Nikolaus-Beschluss** des BVerfG vom 06.12.2005 – 1 BvR 347/98 (BVerfGE 115, 25) hält es für unvereinbar mit Art. 2 Abs. 1 GG i. V. m. dem Sozialstaatsprinzip und Art. 2 Abs. 2 Satz 1 GG, einen gesetzlich Versicherten, für dessen **lebensbedrohliche oder regelmäßig tödliche** Erkrankung eine allgemein anerkannte, dem medizinischen Standard entsprechende Behandlung nicht zur Verfügung steht, von einer ärztlich angewandten Behandlungsmethode auszuschließen, wenn eine **nicht ganz entfernt liegende Aussicht auf Heilung oder auf eine spürbare positive Einwirkung auf den Krankheitsverlauf** besteht. Der Gesetzgeber hat diesen Maßstab zum **01.01.2012** in § 2 Abs. 1a SGB V kodifiziert und dabei **über** die Verfassungsvorgabe hinaus auf **wertungsmäßig vergleichbare** Erkrankungen erstreckt.

**Die drei Tatbestandsmerkmale** müssen **kumulativ** vorliegen:

1. **Lebensbedrohliche, regelmäßig tödliche oder wertungsmäßig vergleichbare Erkrankung.** Nach BSG, Urteil vom 20.03.2018 – B 1 KR 4/17 R genügt es nicht, dass die Erkrankung unbehandelt zum Tode führt. Erforderlich ist eine **notstandsähnliche Situation**: Der voraussichtlich tödliche Verlauf muss sich innerhalb eines **kürzeren, überschaubaren Zeitraums** nach den **konkreten Umständen des Einzelfalls** mit **großer Wahrscheinlichkeit** verwirklichen. Ein nur allgemeines, mit der Erkrankung verbundenes Risiko genügt nicht. Kann der Lebensgefahr mit dem regulären Leistungskatalog hinreichend sicher begegnet werden, besteht kein Anspruch. Für **wertungsmäßig vergleichbare** Erkrankungen gilt derselbe Maßstab (BSG, 13.12.2016 – B 1 KR 1/16 R).
2. **Keine allgemein anerkannte, dem medizinischen Standard entsprechende Leistung verfügbar.** Existiert eine Standardtherapie, die der Versicherte lediglich ablehnt oder die er nicht ausgeschöpft hat, scheidet der Anspruch aus.
3. **Nicht ganz entfernt liegende Aussicht auf Heilung oder auf eine spürbare positive Einwirkung.** Die Anforderungen sind niedriger als bei der Off-Label-Trias, aber nicht null: Es braucht **indizienbasierte, nachvollziehbare** Anhaltspunkte, nicht bloße Hoffnung.

**Verfassungsrechtliche Bestätigung 2024.** Mit Beschluss vom **26.06.2024 – 1 BvR 1552/23** (Kammerbeschluss der 3. Kammer des Ersten Senats) hat das BVerfG entschieden, dass es verfassungsrechtlich nicht zu beanstanden ist, den Anspruch aus § 2 Abs. 1a SGB V auf Fälle zu beschränken, in denen sich der voraussichtlich tödliche Verlauf mit **großer beziehungsweise hoher Wahrscheinlichkeit** verwirklichen wird. Die **bloße Möglichkeit** eines letalen Verlaufs würde dem Ausnahmecharakter des Anspruchs nicht gerecht. Zugleich hat das BVerfG klargestellt, dass das BSG **keine starre Grenze** von mehr als 50 Prozent Todeswahrscheinlichkeit aufgestellt hat.

**Kostenübernahmeerklärung (§ 2 Abs. 1a Sätze 2 und 3 SGB V).** Auf Antrag von Versicherten **oder** behandelnden Leistungserbringern erteilt die Krankenkasse **vor Beginn der Behandlung** eine Kostenübernahmeerklärung; damit wird die **Abrechnungsmöglichkeit** der Leistung festgestellt. Praktisch ist das der wichtigste Schutzmechanismus: Sie nimmt der behandelnden Praxis das Regressrisiko und dem Versicherten das Risiko, auf den Kosten sitzen zu bleiben.

## Weg 3: Die Off-Label-Trias des BSG

**BSG, Urteil vom 19.03.2002 – B 1 KR 37/00 R** (Sandoglobulin, BSGE 89, 184) hat den Off-Label-Use in engen Grenzen anerkannt. Ausgangspunkt ist der **Vorrang des Arzneimittelrechts**: Zulässig ist die Ausnahme nur, wenn einerseits ein **unabweisbarer und anders nicht zu befriedigender Bedarf** an der Arzneitherapie besteht und andererseits **therapeutische Wirksamkeit und Unbedenklichkeit hinreichend belegt** sind. Daraus folgen drei kumulative Voraussetzungen:

1. Behandlung einer **schwerwiegenden** – lebensbedrohlichen oder die Lebensqualität auf Dauer nachhaltig beeinträchtigenden – Erkrankung,
2. **keine andere Therapie verfügbar**,
3. aufgrund der **Datenlage** die **begründete Aussicht**, dass mit dem Präparat ein Behandlungserfolg (kurativ oder palliativ) erzielt werden kann.

Das **dritte** Kriterium ist die eigentliche Hürde. Es verlangt Forschungsergebnisse, die eine Zulassung für die Indikation erwarten lassen. Das ist der Fall, wenn entweder die **Zulassungserweiterung bereits beantragt** und die Ergebnisse einer **kontrollierten klinischen Prüfung der Phase III** (gegen Standard oder Placebo) veröffentlicht sind und eine klinisch relevante Wirksamkeit bei vertretbaren Risiken belegen – oder wenn außerhalb eines Zulassungsverfahrens gewonnene Erkenntnisse veröffentlicht sind, die zuverlässige, wissenschaftlich nachprüfbare Aussagen zulassen und in den einschlägigen **Fachkreisen einen Konsens** über den voraussichtlichen Nutzen tragen.

## Die Sperrwirkung des Arzneimittelrechts

Eine praktisch entscheidende Grenze zieht **BSG, Urteil vom 29.06.2023 – B 1 KR 35/21 R** (BSGE 136, 185): Versicherte haben **auch** bei einer lebensbedrohlichen oder regelmäßig tödlichen Erkrankung **keinen** Anspruch auf ein Arzneimittel, wenn die europäische Zulassungsbehörde im zentralisierten Verfahren die Zulassung für **diese** Erkrankung **bereits abgelehnt** hat oder eine gleichzustellende **negative Prüfung durch die EMA** erfolgt ist. Der förmlichen Ablehnung steht es gleich, wenn der Hersteller seinen Antrag nach einem negativen CHMP-Gutachten nicht weiterverfolgt.

Die Sperrwirkung ist **überwindbar** – aber nur durch **neue wissenschaftliche Erkenntnisse**, die zumindest die Voraussetzungen einer **vereinfachten, gegebenenfalls bedingten Zulassung** erfüllen und aus Studienergebnissen folgen, die **zeitlich nach** der ablehnenden Zulassungsentscheidung veröffentlicht wurden.

**Verfassungsgerichtlich ist diese Linie bislang nicht bestätigt.** Die gegen B 1 KR 35/21 R gerichtete Verfassungsbeschwerde hat das BVerfG mit Beschluss vom **16.12.2025 – 1 BvR 1863/23** als **unzulässig verworfen**; die Leitsätze betreffen ausschließlich Darlegungslast und Rechtsschutzbedürfnis. Das Gericht hat einen möglichen Widerspruch zur eigenen Rechtsprechung ausdrücklich angesprochen, die Frage aber offengelassen – ebenso, ob an den Maßstäben aus BVerfGE 115, 25 festzuhalten ist. Die Vereinbarkeit der Sperrwirkung mit dem Nikolaus-Beschluss ist damit **verfassungsgerichtlich ungeklärt**.

## Klinische Studien: § 35c Abs. 2 SGB V

Außerhalb des Anwendungsbereichs von Absatz 1 besteht ein Anspruch auf **Versorgung mit zugelassenen Arzneimitteln in klinischen Studien**, wenn kumulativ

- dadurch eine **therapierelevante Verbesserung** der Behandlung einer **schwerwiegenden** Erkrankung im Vergleich zu bestehenden Behandlungsmöglichkeiten zu erwarten ist,
- die damit verbundenen **Mehrkosten** in einem angemessenen Verhältnis zum erwarteten medizinischen Zusatznutzen stehen,
- die Behandlung durch einen Arzt erfolgt, der an der vertragsärztlichen Versorgung oder an der ambulanten Versorgung nach §§ 116b, 117 SGB V teilnimmt, und
- der **G-BA nicht widerspricht**.

Der G-BA ist **mindestens zehn Wochen vor** Beginn der Arzneimittelverordnung zu informieren und kann **innerhalb von acht Wochen** nach Eingang widersprechen. Die Leistungspflicht ist ausgeschlossen, soweit der pharmazeutische Unternehmer das Arzneimittel arzneimittelrechtlich **kostenlos bereitzustellen** hat. Leisten die Studien einen **entscheidenden Beitrag** zur Zulassungserweiterung, hat der Unternehmer den Krankenkassen die **Verordnungskosten zu erstatten**.

## Prüfschritte für Versicherte und Praxen

1. **Steht der Wirkstoff in Anlage VI Teil A der AM-RL?** Wenn ja: Indikation, Patientengruppe, Dosierung, Anwendungsdauer und haftungsübernehmendes Unternehmen abgleichen – dann ohne Genehmigung verordnungsfähig.
2. **Steht er in Teil B?** Dann ist der Off-Label-Use ausgeschlossen; ein Anspruch kommt allenfalls noch über § 2 Abs. 1a SGB V in Betracht.
3. **Liegt eine Zulassungsablehnung oder negative EMA-Prüfung für genau diese Indikation vor?** Wenn ja, greift die Sperrwirkung – zu prüfen ist dann, ob **nach** der Ablehnung publizierte Studien den Maßstab einer bedingten Zulassung erreichen.
4. **Ist die Erkrankung lebensbedrohlich im Sinne einer notstandsähnlichen Lage?** Zeithorizont, Wahrscheinlichkeit und konkrete Einzelfallumstände dokumentieren.
5. **Gibt es eine Standardtherapie?** Nur wenn nein (oder wenn sie ausgeschöpft/kontraindiziert ist), ist der Weg über § 2 Abs. 1a SGB V offen.
6. **Kostenübernahmeerklärung nach § 2 Abs. 1a Satz 2 SGB V beantragen – vor Behandlungsbeginn.** Antragsberechtigt sind Versicherte **und** behandelnde Leistungserbringer.
7. **Ärztliche Begründung beifügen**: Diagnose, bisheriger Verlauf, ausgeschöpfte Standardtherapien, Evidenz für die beabsichtigte Anwendung, Prognose ohne Behandlung.
8. **Bei Ablehnung: Widerspruchsfrist beachten** – ein Monat nach Bekanntgabe (§ 84 SGG); bei akuter Gefährdung parallel **einstweiliger Rechtsschutz** nach § 86b Abs. 2 SGG.
9. **Nicht selbst beschaffen, bevor entschieden ist** – sonst droht der Verlust des Kostenerstattungsanspruchs (§ 13 Abs. 3 SGB V setzt regelmäßig die vorherige Ablehnung voraus).

## Häufige Fehler

- **„Wenn der Arzt es verordnet, muss die Kasse zahlen."** Falsch – die ärztliche Therapiefreiheit erlaubt den Off-Label-Einsatz, begründet aber keine Leistungspflicht der GKV. Ohne einen der drei Wege droht der **Regress** gegen die Praxis.
- **„Off-Label-Use ist verboten."** Falsch – er ist arzneimittelrechtlich erlaubt; streitig ist allein die **Kostentragung**.
- **„Anlage VI Teil A gilt für alle wirkstoffgleichen Präparate."** Falsch – verordnungsfähig sind nur die Arzneimittel des Unternehmers, der die **Haftungsübernahme nach § 84 AMG** erklärt hat.
- **„Für Teil A brauche ich eine Genehmigung der Kasse."** Nein – bei Anlage VI Teil A ist eine vorherige Genehmigung **nicht** erforderlich.
- **„§ 2 Abs. 1a SGB V hilft bei jeder schweren Krankheit."** Falsch – erforderlich ist eine **notstandsähnliche Situation** mit großer Wahrscheinlichkeit eines tödlichen Verlaufs in überschaubarer Zeit.
- **„Es gibt eine 50-Prozent-Grenze für die Todeswahrscheinlichkeit."** Falsch – das BVerfG hat 2024 ausdrücklich klargestellt, dass das BSG keine starre Prozentschwelle aufgestellt hat.
- **„Die Erkrankung führt unbehandelt zum Tod, also ist sie lebensbedrohlich."** Nicht ausreichend – wenn der Lebensgefahr mit dem regulären Leistungskatalog hinreichend sicher begegnet werden kann, fehlt es an der Notlage.
- **„Wenn die EMA die Zulassung abgelehnt hat, hilft § 2 Abs. 1a SGB V erst recht."** Umgekehrt – die Sperrwirkung des Arzneimittelrechts greift gerade auch dort (BSG B 1 KR 35/21 R).
- **„Das BVerfG hat die Sperrwirkung 2025 bestätigt."** Falsch – 1 BvR 1863/23 ist eine **Unzulässigkeitsentscheidung** ohne Sachaussage zur Sperrwirkung.
- **„Ich zahle das erst mal selbst und hole es mir zurück."** Riskant – § 13 Abs. 3 SGB V setzt regelmäßig eine **vorherige** Ablehnung durch die Kasse voraus.
- **„Off-Label-Arzneimittel sind zuzahlungsfrei."** Nein – es gilt die reguläre Zuzahlung nach § 61 SGB V.

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## Ausnahmen

- **Compassionate Use (§ 21 Abs. 2 Nr. 6 AMG i. V. m. AMHV).** Bei nicht zugelassenen Arzneimitteln kann der Hersteller das Präparat im Härtefallprogramm **kostenlos** bereitstellen. In diesem Umfang ist die Leistungspflicht der Krankenkasse ausgeschlossen (vgl. § 35c Abs. 2 Satz 2 SGB V für die Studienkonstellation).
- **Einzelimport nach § 73 Abs. 3 AMG.** Im Ausland zugelassene, in Deutschland nicht verfügbare Arzneimittel können auf ärztliche Verordnung im Einzelfall importiert werden; die GKV-Erstattung folgt gleichwohl den oben dargestellten Maßstäben.
- **Seltenheitsfall.** Bei einer Erkrankung, die weltweit so selten auftritt, dass ihre systematische Erforschung praktisch ausscheidet, kann die GKV nach ständiger BSG-Rechtsprechung auch ohne die üblichen Evidenzanforderungen leistungspflichtig sein. Die Anforderungen sind hoch; das BSG hat den Seltenheitsfall etwa in B 1 KR 1/16 R verneint.
- **Stationäre Behandlung.** Im Krankenhaus gilt statt des Erlaubnisvorbehalts der **Verbotsvorbehalt** des § 137c SGB V. Ein Off-Label-Einsatz im Rahmen der Krankenhausbehandlung wird nach anderen Maßstäben geprüft als in der vertragsärztlichen Versorgung – die arzneimittelrechtliche Sperrwirkung gilt aber auch dort.
- **Rezepturarzneimittel.** Sie sind arzneimittelrechtlich zulassungsfrei. Unterliegen sie nicht zugleich dem Erlaubnisvorbehalt des G-BA, müssen Wirksamkeit und Unbedenklichkeit für die Verordnungsfähigkeit **erwiesen** sein; das stellen Krankenkassen und im Streitfall die Sozialgerichte fest (BSG, 20.03.2024 – B 1 KR 36/22 R).
- **Medizinal-Cannabis.** Eigene Anspruchsgrundlage in § 31 Abs. 6 SGB V mit eigenem Genehmigungsregime – nicht über § 35c SGB V zu lösen.

## Beispiel

Eine 54-jährige Versicherte leidet an einem metastasierten Karzinom. Die leitliniengerechte Erst- und Zweitlinientherapie ist ausgeschöpft; die behandelnde Onkologin sieht keine zugelassene Option mehr. Sie möchte ein für eine andere Tumorentität zugelassenes Präparat einsetzen, weil eine publizierte Phase-II-Studie bei dem bei der Patientin nachgewiesenen Mutationsprofil ein relevantes Ansprechen zeigt.

**Schritt 1 – Anlage VI.** Der Wirkstoff steht weder in Teil A noch in Teil B der Anlage VI. Weg 1 scheidet aus, ist aber auch nicht versperrt.

**Schritt 2 – Sperrwirkung.** Eine Zulassungsablehnung durch die EMA für diese Indikation liegt nicht vor. Die Sperrwirkung aus B 1 KR 35/21 R greift nicht.

**Schritt 3 – § 2 Abs. 1a SGB V.** Die Erkrankung ist regelmäßig tödlich; nach ärztlicher Einschätzung ist ohne Behandlung innerhalb weniger Monate mit einem tödlichen Verlauf zu rechnen – eine notstandsähnliche Lage im Sinne von B 1 KR 4/17 R. Eine dem medizinischen Standard entsprechende Leistung steht nicht mehr zur Verfügung. Die Phase-II-Daten begründen eine **nicht ganz entfernt liegende** Aussicht auf eine spürbare positive Einwirkung auf den Krankheitsverlauf – für die Off-Label-Trias des BSG (Phase-III-Evidenz) würden sie **nicht** genügen, für den abgesenkten Maßstab des § 2 Abs. 1a SGB V dagegen schon.

**Schritt 4 – Antrag.** Die Onkologin beantragt **vor Therapiebeginn** die **Kostenübernahmeerklärung** nach § 2 Abs. 1a Satz 2 SGB V und legt Diagnose, Verlauf, ausgeschöpfte Standardtherapien, Mutationsbefund, Studienbelege und Prognose bei. Die Kasse schaltet den Medizinischen Dienst ein.

**Ergebnis.** Erteilt die Kasse die Erklärung, ist die Abrechnungsmöglichkeit festgestellt – Regressrisiko und Kostenrisiko entfallen. Lehnt sie ab, läuft die **Monatsfrist** für den Widerspruch (§ 84 SGG); wegen der Zeitkritik ist parallel ein Antrag auf **einstweiligen Rechtsschutz** nach § 86b Abs. 2 SGG beim Sozialgericht angezeigt. Eine Selbstbeschaffung **vor** der Entscheidung würde den Erstattungsanspruch nach § 13 Abs. 3 SGB V regelmäßig gefährden.

## Quellen

- § 2 SGB V – Leistungen (mit Abs. 1a): https://www.gesetze-im-internet.de/sgb_5/__2.html
- § 2 SGB V – Normtext und Änderungsübersicht: https://dejure.org/gesetze/SGB_V/2.html
- § 35c SGB V – Zulassungsüberschreitende Anwendung von Arzneimitteln: https://www.gesetze-im-internet.de/sgb_5/__35c.html
- § 35c SGB V – Normtext und Änderungsübersicht: https://dejure.org/gesetze/SGB_V/35c.html
- § 31 SGB V – Arznei- und Verbandmittel: https://www.gesetze-im-internet.de/sgb_5/__31.html
- § 13 SGB V – Kostenerstattung: https://www.gesetze-im-internet.de/sgb_5/__13.html
- § 61 SGB V – Zuzahlungen: https://www.gesetze-im-internet.de/sgb_5/__61.html
- § 92 SGB V – Richtlinien des Gemeinsamen Bundesausschusses: https://www.gesetze-im-internet.de/sgb_5/__92.html
- § 135 SGB V – Bewertung von Untersuchungs- und Behandlungsmethoden: https://www.gesetze-im-internet.de/sgb_5/__135.html
- § 137c SGB V – Bewertung von Methoden im Krankenhaus: https://www.gesetze-im-internet.de/sgb_5/__137c.html
- § 84 AMG – Gefährdungshaftung: https://www.gesetze-im-internet.de/amg_1976/__84.html
- § 73 AMG – Verbringungsverbot / Einzelimport: https://www.gesetze-im-internet.de/amg_1976/__73.html
- § 86b SGG – Einstweiliger Rechtsschutz: https://www.gesetze-im-internet.de/sgg/__86b.html
- G-BA – Off-Label-Use: Verordnungsfähigkeit von Arzneimitteln in nicht zugelassenen Anwendungsgebieten: https://www.g-ba.de/themen/arzneimittel/arzneimittel-richtlinie-anlagen/off-label-use/
- G-BA – Anlage VI zur Arzneimittel-Richtlinie: https://www.g-ba.de/richtlinien/anlage/15/
- G-BA – Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL): https://www.g-ba.de/richtlinien/3/
- G-BA – Anlage VI, Fassung mit Inkrafttreten 11.06.2026 (PDF): https://www.g-ba.de/downloads/83-691-1103/AM-RL-VI-Off-label-2026-06-11.pdf
- G-BA – Pressemitteilung vom 02.04.2026: Long/Post-COVID – vier Wirkstoffe im Off-Label-Use verordnungsfähig: https://www.g-ba.de/presse/pressemitteilungen-meldungen/1322/
- G-BA – FAQ Off-Label-Use: https://www.g-ba.de/themen/arzneimittel/arzneimittel-richtlinie-anlagen/off-label-use/faq/
- BfArM – Expertengruppe Off-Label: https://www.bfarm.de/DE/Arzneimittel/Zulassung/Zulassungsrelevante-Themen/Expertengruppe-Off-Label/_artikel.html
- BfArM – Expertengruppe Long COVID Off-Label-Use: https://www.bfarm.de/DE/Arzneimittel/Zulassung/Zulassungsrelevante-Themen/Expertengruppe-Long-COVID-Off-Label-Use/_node.html
- BVerfG, Beschluss vom 06.12.2005 – 1 BvR 347/98 (Nikolaus-Beschluss), BVerfGE 115, 25: https://dejure.org/dienste/vernetzung/rechtsprechung?Gericht=BVerfG&Datum=06.12.2005&Aktenzeichen=1+BvR+347%2F98
- BVerfG, Beschluss vom 06.12.2005 – 1 BvR 347/98 (amtlicher Volltext): https://www.bundesverfassungsgericht.de/SharedDocs/Entscheidungen/DE/2005/12/rs20051206_1bvr034798.html
- BVerfG, Beschluss vom 26.06.2024 – 1 BvR 1552/23 (§ 2 Abs. 1a SGB V, Wahrscheinlichkeitsmaßstab): https://dejure.org/dienste/vernetzung/rechtsprechung?Gericht=BVerfG&Datum=26.06.2024&Aktenzeichen=1+BvR+1552%2F23
- BVerfG, Beschluss vom 16.12.2025 – 1 BvR 1863/23 (Verfassungsbeschwerde verworfen): https://dejure.org/dienste/vernetzung/rechtsprechung?Gericht=BVerfG&Datum=16.12.2025&Aktenzeichen=1+BvR+1863%2F23
- BSG, Urteil vom 19.03.2002 – B 1 KR 37/00 R (Sandoglobulin, Off-Label-Trias), BSGE 89, 184: https://dejure.org/dienste/vernetzung/rechtsprechung?Gericht=BSG&Datum=19.03.2002&Aktenzeichen=B+1+KR+37%2F00+R
- BSG, Urteil vom 13.12.2016 – B 1 KR 1/16 R (wertungsmäßig vergleichbare Erkrankung): https://dejure.org/dienste/vernetzung/rechtsprechung?Gericht=BSG&Datum=13.12.2016&Aktenzeichen=B+1+KR+1%2F16+R
- BSG, Urteil vom 20.03.2018 – B 1 KR 4/17 R (notstandsähnliche Situation): https://dejure.org/dienste/vernetzung/rechtsprechung?Gericht=BSG&Datum=20.03.2018&Aktenzeichen=B+1+KR+4%2F17+R
- BSG, Urteil vom 20.03.2018 – B 1 KR 4/17 R (amtlicher Volltext): https://www.bsg.bund.de/SharedDocs/Entscheidungen/DE/2018/2018_03_20_B_01_KR_04_17_R.html
- BSG, Urteil vom 29.06.2023 – B 1 KR 35/21 R (Sperrwirkung des Arzneimittelrechts), BSGE 136, 185: https://dejure.org/dienste/vernetzung/rechtsprechung?Gericht=BSG&Datum=29.06.2023&Aktenzeichen=B+1+KR+35%2F21+R
- BSG, Urteil vom 29.06.2023 – B 1 KR 35/21 R (amtlicher Volltext): https://www.bsg.bund.de/SharedDocs/Entscheidungen/DE/2023/2023_06_29_B_01_KR_35_21_R.html
- BSG, Urteil vom 20.03.2024 – B 1 KR 36/22 R (Rezepturarzneimittel, Zeithorizont): https://dejure.org/dienste/vernetzung/rechtsprechung?Gericht=BSG&Datum=20.03.2024&Aktenzeichen=B+1+KR+36%2F22+R
- BSG, Urteil vom 20.03.2024 – B 1 KR 36/22 R (amtlicher Volltext): https://www.bsg.bund.de/SharedDocs/Entscheidungen/DE/2024/2024_03_20_B_01_KR_36_22_R.html
- Medizinischer Dienst Bund – Begutachtungsleitfaden Arzneimittelversorgung: Hinweise zum Off-Label-Use: https://md-bund.de/fileadmin/dokumente/Publikationen/GKV/Begutachtungsgrundlagen_GKV/BGL_Off-Label-Use_240701.pdf

## Änderungsverlauf

- 2026-08-25: Erstveröffentlichung. Normtext § 2 Abs. 1a SGB V (Sätze 1–3 einschließlich Kostenübernahmeerklärung) und § 35c Abs. 1 und 2 SGB V aufgenommen; Verfahren der Expertengruppen beim BfArM und Systematik der Anlage VI der AM-RL (Teil A verordnungsfähig / Teil B nicht verordnungsfähig, Haftungsübernahme nach § 84 AMG, keine vorherige Genehmigung bei Teil A) dargestellt; Off-Label-Trias aus BSG, 19.03.2002 – B 1 KR 37/00 R einschließlich Evidenzanforderung eingearbeitet; Maßstab der notstandsähnlichen Situation aus BSG, 20.03.2018 – B 1 KR 4/17 R und BSG, 13.12.2016 – B 1 KR 1/16 R sowie die verfassungsgerichtliche Bestätigung durch BVerfG, 26.06.2024 – 1 BvR 1552/23 ergänzt; Sperrwirkung des Arzneimittelrechts nach BSG, 29.06.2023 – B 1 KR 35/21 R dargestellt und ausdrücklich klargestellt, dass BVerfG, 16.12.2025 – 1 BvR 1863/23 die Verfassungsbeschwerde nur als unzulässig verworfen und keine Sachaussage zur Sperrwirkung getroffen hat; G-BA-Beschlüsse vom 02.04.2026 zu Ivabradin, Metformin, Agomelatin und Vortioxetin bei Long/Post-COVID und ME/CFS sowie Änderungsstand der Anlage VI (11.06.2026) aufgenommen. | change_type=initial_publication field="topic_lifecycle" new="published" reviewed_by="Andreas Warkentin"

## Stand

- Stand: 2026-08-25
- Gültig ab: 2012-01-01 (Einfügung des § 2 Abs. 1a SGB V und heutige Fassung des § 35c SGB V durch das GKV-Versorgungsstrukturgesetz vom 22.12.2011, BGBl. I S. 2983); § 2 SGB V zuletzt geändert mit Wirkung zum 01.01.2018 durch das Bundesteilhabegesetz vom 23.12.2016 (BGBl. I S. 3234)
- Status: aktuell
- Quellenautorität: A (SGB V, AMG, SGG; G-BA-Richtlinie und amtliche Beschlüsse; BVerfG- und BSG-Rechtsprechung über amtliche Volltexte und dejure.org-Permalinks)
- factcheck_status: review_needed – der Normtext der §§ 2 und 35c SGB V konnte in diesem Lauf **nicht direkt** über gesetze-im-internet.de abgerufen werden. Der wiedergegebene Wortlaut wurde stattdessen gegen die Normtextfassung auf dejure.org einschließlich der dortigen Änderungsübersicht abgeglichen; Absatz- und Satzzuordnung (§ 2 Abs. 1a Sätze 1–3, § 35c Abs. 1 Sätze 1–8, § 35c Abs. 2 Sätze 1–6 mit den Fristen von zehn und acht Wochen) sind darüber bestätigt. Die Angaben zur Systematik der Anlage VI (Teil A/Teil B, Haftungsübernahme nach § 84 AMG, keine vorherige Genehmigung bei Teil A) stammen aus der amtlichen G-BA-Themenseite; die Rechtsprechungszitate aus den amtlichen Volltexten von bundesverfassungsgericht.de und bsg.bund.de. Offen bleiben: (1) die Verifikation der Normtexte am amtlichen Volltext auf gesetze-im-internet.de, (2) die Prüfung des konsolidierten PDF der Anlage VI mit Stand 11.06.2026 im Volltext, (3) die formale Bekanntmachung der vier Long/Post-COVID-Beschlüsse vom 02.04.2026 im Bundesanzeiger sowie deren konkretes Inkrafttretensdatum, (4) die amtliche BSGE-Fundstelle zu B 1 KR 4/17 R und (5) die Erreichbarkeit des dejure.org-Permalinks zu BVerfG 1 BvR 1552/23. Bis dahin `review_needed`.
- Lizenz: CC BY 4.0